Danas je potvrđeno da dvoje djece oboljele od neuroblastoma započinje liječenje, ali što je s desetak djece oboljele od spinalne mišićne atrofije. Zahtjev njihovih roditelja za novim lijekom ostao je pomalo u sjeni
Zbog lijeka za djecu u Klaićevoj gore društvene mreže, u Saboru se traže stanke, Vlada tom temom otvara sjednice.
No, bez obzira na konačno rješenje problem je ogolio jedinu istinu, a to je da ni za liječenje najranjivije skupine – djece – u Hrvatskoj nema sustava. Sustava koji bi djeci automatski učinio dostupnima nova dostignuća medicine, a koja mogu ubrzati izlječenje ili olakšati život oboljelima.
Dokaz za to je i nekoliko desetaka djece oboljele od spinalne mišićne atrofije koje smo također posjetili, a zahtjev njihovih roditelja za novim lijekom ostao je pomalo u sjeni.
Samo kako bi izgovorila svoje ime, Jana mora uložiti ogroman napor. Zbog spinalne mišićne atrofije, šestogodišnjakinji polako odumiru svi mišići, pa nikad nije samostalno sjela, kamoli hodala. No trudi se govoriti, što je prema liječnicima ravno čudu.
“Ja je sve razumijem, kao i većina ukućana, seka pogotovo. Cijeli dan smo s njom. Vesela je, voli gledati crtiće, voli ići u šetnje, sve zapravo što i normalna djeca”, priča nam Mirjana Petrić, Janina majka.
Podmukla je to bolest koja ne utječe na mentalne sposobnosti. Jana je tako svjesna da je protiv svoje volje prikovana za krevet.
“Veseli je najviše kad se ide u dućan u kupovinu, voli ići van”, rekla nam je njezina majka Mirjana.
Svaki novi dan, svaki samostalan pokret djece sa spinalnom mišićnom atrofijom tipa 1, čiji je životni vijek u oko pedeset posto slučajeva do dvije godine, njihovim je roditeljima ogroman razlog za sreću.
“Miče ručicama, što nam je super. Imali smo jednom prilikom čak vidjeti kako u određenim položajima miče koljenima. Desnom stranom tijela još uvijek to može, lijevom više ne, jer joj je atrofirala, kao i mimika njezina lica. Zbog toga nekad zna biti turbo smiješna. Ona je zapravo vrlo smiješna i simpatična” priča nam Vlatka Jarni Grmača, Emilina majka.
Prije nego su navršile godinu dana i Jana, ali i dvije godine mlađa Emili, disale su pomoću respiratora, jer su im mišići pluća zbog nedostatka proteina potpuno atrofirali.
“To mi je bilo zapravo najgore, još ju je sestra vezala da ne bi se sama ekstubirala, da ne bi izvukla cijev va, iako ona nije mogla ručicama napraviti. Uglavnom, kad sam ja nju vidjela golu vezanu… tu sam se slomila”, ispričala nam je majka Vlatka.
No, trebalo je skupiti snagu i upoznati se s bolešću za koju tada nije bilo lijeka.
“Do jučer smo imali zdravo dijete, sad imamo dijete o kojem ona priča, o metalnim šipkama zbog skolioze, o čepićima za hranjenje na trbuhu, o disanju na respiratoru do smrti…”
No, nedavno se za Emili i Janu pojavila nada. Nakon dugog testiranja lijek Spinraza, prvi koji leđnoj moždini, pojednostavljeno rečeno, vraća proteine neophodne za rad mišića konačno je odobren.
“Kad su odobrili lijek, u desetom mjesecu 2016., nastupilo je veselje. Ali onda opet šok jer je trebalo čekati da Europska unija, odnosno Agencija za lijekove, odobri lijek, a onda je opet trebalo čekati kod nas. Ta bolest je progresivna i nema vremena za čekanje”, kazala nam je Mirjana, Janina majka.
“To je predobro za djecu koja su novodijagnosticirana, koja će se moći liječiti, a s druge strane, tu su i sreća i neizvjesnost i razočaranje hoće li se to moći platiti. Tko zna hoće li ona to moći primiti i kad će moći primiti”, rekla nam je Vlatka.
Jer, samo u prvoj godini korištenja terapije Spinraze za Janu i Emili to bi koštalo po 750 tisuća eura.
Jana je donekle zadržala pokretljivost jedne ručice, jako važne i za najdražu razonodu, serviranje kavice nakon ručka. No, dok njeni vršnjaci žele što prije odrasti, Jani, Emili i ostalim mališanima sa spinalnom mišićnom atrofijom najtežeg tipa, čiji se točan broj u Hrvatskoj i ne zna, vrijeme ne ide u prilog.
“Tu imamo i Milu, koja ima spinalnu mišićnu atrofiju tip 1, i skoro tri godine. Ono što je izuzetno fascinantno kod nje, ona nije na respiratoru niti nikakvoj neinvazivnoj ili invazivnoj terapiji. Spinraza bi njoj jako puno pomogla, jer bi mogla samostalno disati”, ističe Vlatka.
Vrijeme je presudno i za violinisticu Emu, jednu od sedmero djece iz Klaićeve koja boluju od neuroblastoma, viskokorizičnog tumora o kojemu, na žalost, zna više nego što bi htjela, no o tome ne voli pričati.
“Najviše se volim igrati sa svojim bebama, imam puno beba već i dosta dugo, jedno 5, 6 godina i stvarno jako volim bebe, pogotovo male. Imam mačiće i s njima se volim igrati, ali oni se baš ne vole igrati”, ispričala nam je Ema Boljevčan, oboljela od neuroblastoma.
Ema je u svojih 12 godina prošla tri tranplantacije i ni sama ne zna koliko kemoterapija. Već je drugi put u remisiji, što znači da nema znakova bolesti i da bi Dinutuximab trebala primiti odmah, jer bi joj to bilo veće jamstvo da se bolest više neće vratiti.
“Danas je već potrebno dobiti taj lijek, jer taj lijek nama znači sigurnost da se bolest neće vratiti. Ona je već 6-7 mjeseci u remisiji. Što vrijeme dalje prolazi, mi smo u većoj brizi”, kazala nam je Ivona Boljevčan, Emina majka.
No za liječenje Eme i ostalih mališana iz Klaićeve treba pronaći 10,5 milijuna kuna, jer lijek Dinutuksimab nije na listi HZZO-a.
“HZZO mora uvijek čekati prijedlog nositelja odobrenja za stavljanje lijeka na tu listu. Mi još uvijek nismo ni za jedan ni za drugi lijek to od njih dobili”, izjavio je Nenad Korkut, glasnogovornik HZZO-a.
Javnost se brzo digla na noge. Peticija za mališane iz Klaićeve, koju je potpisalo 30 tisuća ljudi predana je premijeru.
“Neke od naših ključnih poruka su da zdravlje nema cijenu. Da ako u Hrvatskoj ima novaca za HVO, mora biti i za bolesnu djecu. Da država koja spašava Agrokor, mora imati i interventne novce za djecu i da mi zapravo svi želimo živjeti u zemlji u kojoj su svi jednaki”, ističe Marina Škrabalo iz udruge Solidarna.
Premijer je tu točku izvanredno uvrstio na sjednicu Vlade. “Želimo pokazati i empatiju i solidarnost te maksimalan izlazak u susret kada je riječ o zdravlju djece”, kazao je Andrej Plenković na sjednici Vlade.
A u Saboru se tražila stanka i rasprava..
“… Ali ta neizvjesnost koja traje sad već nekoliko dana i pitanje je tko će onda imati odgovornost”, kazala je saborska zastupnica Nada Turina-Đurić.
Vlada je u konačnici zadužila Ministarstvo zdravstva da sa Stručnim povjerenstvom HZZO-a, “razmotri opravdanost primjene Dinutuksimaba”.
Dinumtomsibab je monoklonsko protutijelo koje se u Europi počelo koristiti tek prije pet tjedana, pa je donekle i razumljivo da mnogi u Hrvatskoj s njegovim imenom i djelovanjem još nisu upoznati. Zato će Povjerenstvo, odlučeno je, uz pomoć stranih stručnjaka razmatrati svaki slučaj posebno.
“U svih onih pacijenata kod kojih bude indikacija za dati lijek, odnosno očekivana korist i prihvatljiv rizik, ti će pacijenti i dobiti lijek i Vlada je danas zauzela stav da će u skladu sa zakonom i u dogovoru s Ministarstvom financija iznaći sredstva da nabavimo taj lijek i dati ga toj djeci”, izjavio je Milan Kujundžić, ministar zdravstva.
“Ta djeca su došla na tu listu iz određenog razloga. Ako su već na toj listi, onda oni imaju indikaciju za taj lijek, ja samo ne znam što Povjerenstvo ima još tu posebno razmišljati i analizirati, jer oni su na listi”, tvrdi Ivona Boljevčan, majka oboljene Eme.
O lijeku se razgovara iza zatvorenih bolničkih vrata, uvjerava nas šef pedijatrijske klinike u Klaićevoj, već godinu dana, no on nije čudotvoran.
“Njegova učinkovitost nije onakva kakva je impresija javnosti. Učinkovitost lijeka nije stopostotna, on povećava ili poboljšava prognozu, ajmo tako reći od deset do dvadeset posto”, objašnjava Zoran Bahtijarević, v.d. ravnatelja Klinike za dječje bolesti Zagreb.
No Dinutoximab se, baš poput Spinraze, koristi, i to na njihovu inicijativu – u bolnicama susjedne Slovenije, iako ni jedan od tih lijekova ondje nisu na listi zdravstvenog osiguranja.
Zašto proizvođačima male zemlje poput Hrvatske i Slovenije nisu baš interesantno tržište možemo samo pretpostaviti. Ono što je sigurno – procedura za stavljanje lijeka na listu je opširna i komplicirana…
“Izračun cijene lijeka oni moraju napraviti sami. Zatim tablični prikaz statusa u drugim članicama, stručno farmakološko mišljenje”, objašnjava nam glasnogovornik HZZO-a kompliciranu proceduru.
No malo je poznato da prema članku 190. Zakona o lijekovima – lijek na listu HZZO-a može predložiti i samo Povjerenstvo za lijekove tog zavoda, kao i ono bolničko, no to se dosad još nikad nije dogodilo.
“S obzirom da su uvijek nositelji odobrenja ti kojima je stalo više do toga da lijek dođe na listu iz raznoraznih razloga, sigurno i materijalnih, onda je njima normalno i u interesu da sakupe svu tu dokumentaciju kojom će dokazati da taj lijek ima smisla da se koristi u Hrvatskoj”, kazao nam je Nenad Korkut, glasnogovrnik HZZO-a.
Da su prizvođači i liječnici u boljoj komunikaciji i da je ugovaranje kliničkih ispitivanja brži i manje kompliciran proces u Hrvatskoj možda bi Jana, Ema i Emili, svoje lijekove dobile davno prije, dok su se Spinraza i Dinutoximab još ispitivali.
“To je jedan proces, koji svima omogučava benefit, a na tome nitko ne gubi”, rekao nam je Radan Spaventi, bivši član Povjerenstva za unaprijeđenje procesa kliničkih ispitivanja.
No, za razliku od razvijenih zapadnih zemlja koje se trude privući što više kliničkih ispitivanja, u Hrvatskoj svega 50-ak pacijenata godišnje dobije priliku koristiti lijek dok se on još ispituje.
“Hrvatska nema definiranu strategiju u odnosu na klinička ispitivanja, odnosno nema jasan stav želi liklinička ispitivanja privući u Hrvatsku ili ne želi”, objašnjava Radan Spaventi, bivši član Povjerenstva za unaprijeđenje procesa kliničkih ispitivanja.
No, za Dinutoximab beta i Spinrazu vlak za klinička ispitivanja već je prošao, ti se lijekovi sada mogu samo kupiti, a roditelji samo nadati da će lijekovi ipak stići do njihove djece na vrijeme.
“Spinraza je sad prva i njoj se nadamo, a isto tako znamo kakva je situacija i znamo da se nema novaca, ali isto tako znamo, da se ima za svakakve druge stvari i nadamo se da će se nekim rebalansom uspjeti naći i za njih i za buduću djecu”, ističe majka Vlatka.
“Da bar stanje ostane ovako kako je, ili da se povrati, velim, pluća su isto mišić, pa možda postoji mogućnost da se riješimo respiratora. Ne znam, to su mali pomaci, a za nas su veliki”, priča Mirjana, majka oboljele.
No, i za te male, a tako i velike pomake, njihovi se roditelji boje čak i nadati se…
Amela Čilić